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 近日，渤健公布反義寡核苷酸藥物tofersen關鍵3期VALOR研究的頂線結果。該研究正在評估tofersen用于治療超氧化物歧化酶1（SOD1）突變的肌萎縮側索硬化癥（ALS）患者。結果顯示，研究沒有達到主要終點（改良ALS功能評定量表[ALSFRS-R]從基線至第28周的變化），但在生物活性和臨床功能的多個次要終點和探索性測定中發現了有利于tofersen的趨勢。

此外，對來自VALOR研究和其正在進行的開放標簽擴展研究（OLE）的數據進行的一項預先指定的整合強化了這些發現，并表明早期啟動tofersen治療可導致SOD1-ALS患者運動功能、呼吸功能、肌力和生活質量的多個指標下降較少。VALOR研究和OLE研究中的大多數不良事件的嚴重程度為輕度至中度，包括給藥程序疼痛、頭痛、肢體疼痛、跌倒和背痛。

ALS是一種進行性神經退行性疾病，平均生存期為3-5年。最常見的死亡原因是呼吸衰竭。SOD1-ALS是一種罕見的ALS基因型，在全球約168000名患者中占比為2%。目前，還沒有針對ALS的基因治療方案。

鑒于該領域存在的關鍵未滿足需求，渤健將把目前正在進行的早期獲藥計劃（EAP）資格擴展至所有SOD1-ALS患者，在當地法規允許此類計劃的國家中，未來獲取tofersen將會得到保障。EAP計劃使患者能夠在藥物獲得商業許可之前免費獲得藥物。如果tofersen清晰的前進路徑沒有確定，或者如果監管機構要求進行另一項對照試驗，渤健可能會修改或中止EAP。

來源：新浪醫藥新聞 https://med.sina.com/article_detail_100_2_107116.html